Prof. Miikka Vikkula vertelt over nieuwe behandelmogelijkheden voor vaatafwijkingen

Tijdens het World Orphan Drug Congress 2025 in Amsterdam vertelde prof. Miikka Vikkula (UCLouvain, België) over nieuw onderzoek naar behandelingen voor mensen met vasculaire malformaties.

Hij legde uit hoe onderzoekers steeds beter begrijpen waardoor deze aandoeningen ontstaan. Ook besprak hij hoe sommige bestaande kankermedicijnen, zoals Alpelisib, opnieuw kunnen worden gebruikt om vaatafwijkingen te behandelen. Dat heet hergebruik van medicijnen of drug repurposing.

Prof. Vikkula vertelde dat dit niet altijd makkelijk is. Grote farmaceutische bedrijven hebben vaak weinig interesse in zeldzame ziekten. Daarom is samenwerking tussen artsen, onderzoekers en patiëntenorganisaties heel belangrijk. Binnen het Europese netwerk VASCERN werken deze groepen samen om kennis te delen en de zorg voor patiënten te verbeteren.

Namens HEVAS was Caroline van den Bosch aanwezig. Zij is HEVAS bestuurslid en patiëntenvertegenwoordiger binnen de VASCA European Patient Advocacy Group (ePAG) en bracht het perspectief van patiënten onder de aandacht.

Het congres vond plaats van 27 tot 29 oktober in het RAI Congress Centre in Amsterdam. Het is een internationale bijeenkomst waar onderzoekers, artsen, farmaceuten en patiëntenvertegenwoordigers samenkomen om te praten over nieuwe ontwikkelingen rond zeldzame ziekten.

Lees meer over de Vascular Anomalies Working Group (VASCA).