Update Vijoice® (alpelisib): intrekking van de aanvraag voor Europese marktoelating

Op 30 oktober 2023 heeft Novartis besloten de aanvraag voor marktoelating in Europa voor Vijoice® (alpelisib) in te trekken. Deze medicatie is bedoeld voor de behandeling van volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar met ernstig of levensbedreigend PIK3CA-gerelateerd overgroei spectrum (PROS).

De reden is dat Novartis meer tijd nodig heeft om aanvullende gegevens te verzamelen voor de beoordeling van de baten en risico’s. Aangezien PROS een zeldzame ziekte is, werd de aanvraag voor voorwaardelijke marktoelating ingediend op basis van *real-world evidence uit een **retrospectieve chart review-studie. Aangezien ***prospectieve gegevens niet konden worden verstrekt om de vragen van het CHMP binnen de beschikbare termijn te beantwoorden, werd de aanvraag ingetrokken door Novartis. Novartis is van plan een nieuwe aanvraag voor markttoelating in te dienen zodra de prospectieve gegevens beschikbaar komen.

De intrekking heeft geen invloed op de lopende klinische onderzoeken met alpelisib.

Meer info: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/withdrawn-applications/vijoice

Op 5 april 2022 werd het medicijn versneld goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor patiënten vanaf twee jaar met ernstige vormen van PROS. In de praktijk volgt goedkeuring door het EMA vaak sneller na een FDA goedkeuring, mits er voldoende resultaten beschikbaar zijn.

*Real-world evidence zijn klinische resultaten met betrekking tot de veiligheid en effectiviteit van medische interventies die worden verzameld buiten de context van klinische onderzoeken.

**Retrospectieve chart review-studies zijn een vorm van onderzoek waarbij bestaande medische dossiers en gegevens geanalyseerd worden om informatie te verkrijgen over de resultaten van patiënten in de praktijkomgeving.

***Prospectieve gegevens zijn gegevens die verzameld worden als onderdeel van een onderzoek of studie waarbij de uitkomsten nog niet hebben plaatsgevonden op het moment dat de gegevens worden verzameld. Deelnemers worden gevolgd in de loop van de tijd, en informatie wordt verzameld naarmate gebeurtenissen zich ontvouwen. Dit staat in contrast met retrospectieve studies, waarbij onderzoekers terugkijken naar bestaande gegevens en gebeurtenissen die in het verleden hebben plaatsgevonden.