Voorwaardelijke goedkeuring voor Alpelesib voor de Europese markt
Goed nieuws voor mensen met een PIK3CA-gerelateerde aandoening (PROS): het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft positief geadviseerd over de goedkeuring van Vijoice (alpelisib) voor de Europese markt. Het gaat om de eerste medicatie die specifiek bedoeld is voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende vormen van PROS.
Alpelisib, ontwikkeld door Novartis, is bedoeld voor volwassenen en kinderen vanaf 2 jaar met ernstige symptomen van PROS die een systemische behandeling nodig hebben. Tot nu toe waren patiënten vaak aangewezen op behandelingen zoals sirolimus via clinical trials of compassionate use programma’s. Ook operaties en interventieradiologie worden momenteel ingezet om klachten te verminderen.
Wat is PROS?
PROS is een verzamelnaam voor verschillende zeldzame genetische aandoeningen die worden veroorzaakt door mutaties in het PIK3CA gen. Door de genetische fout groeien bepaalde weefsels in het lichaam te veel of op een verkeerde manier. Dit kan zorgen voor afwijkingen aan bijvoorbeeld de huid, botten, bloedvaten en hersenen. Hoe ernstig de klachten zijn, verschilt per persoon.
Hoe werkt Vijoice?
De werkzame stof alpelisib remt de PIK3ca-gen dat bij PROS overactief is door de genetische mutatie. Door deze activiteit te blokkeren, kan de abnormale groei van weefsels worden verminderd. Het medicijn is beschikbaar als tabletten en granules.
Onderzoeksresultaten
Het positieve advies van de EMA is gebaseerd op onderzoek onder 57 patiënten met ernstige of levensbedreigende PROS aandoeningen die alpelisib ontvingen via een compassionate use programma. Bij 37,5% van de onderzochte patiënten nam de grootte van één tot drie gezwellen na 24 weken behandeling met minstens 20% af. Daarnaast leverde vervolgonderzoek extra aanwijzingen op voor de veiligheid en effectiviteit van het medicijn.
Mogelijke bijwerkingen
De meest voorkomende bijwerkingen van Vijoice zijn onder andere een verhoogde bloedsuikerspiegel, diarree, hoofdpijn, ontstekingen van het mondslijmvlies, haaruitval, huidontstekingen, droge huid en misselijkheid.
Voorwaardelijke goedkeuring
Vijoice krijgt naar verwachting een voorwaardelijke handelsvergunning. Dit is een speciale Europese procedure waarmee medicijnen voor ernstige aandoeningen sneller beschikbaar kunnen komen voor patiënten wanneer er een grote medische noodzaak bestaat. De fabrikant moet daarbij wel aanvullend onderzoek blijven uitvoeren naar de werkzaamheid en veiligheid van het medicijn.
Het positieve advies van het wetenschappelijke comité van de EMA wordt nu doorgestuurd naar de Europese Commissie, die een definitief besluit neemt over toelating binnen de Europese Unie. In de praktijk volgt de Europese Commissie bijna altijd het advies van de EMA, waardoor de kans op definitieve goedkeuring groot is. Daarna bepalen de afzonderlijke EU landen zelf of en hoe het medicijn wordt vergoed binnen hun zorgsysteem.
FDA goedkeuring Verenigde Staten
Vijoice kreeg in 2021 al de status van weesgeneesmiddel voor PROS. De werkzame stof alpelisib is in Europa daarnaast al goedgekeurd onder de naam Piqray voor bepaalde vormen van borstkanker met een PIK3CA mutatie. In de Verenigde Staten werd Vijoice in 2022 al goedgekeurd door de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van ernstige vormen van PROS.